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来源：盈彩网投资平台计划群2024-08-17 17:48

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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

东西问 | 刘宏：“本土化”与“跨国性”交织，新加坡华人新移民身份认同如何嬗变？******

　　中新社北京1月4日电题：“本土化”与“跨国性”交织，新加坡华人新移民身份认同如何嬗变？

　　——专访新加坡南洋理工大学协理副校长暨南洋公共管理研究生院院长刘宏

　　中新社记者吴侃

　　作为华人占多数的多元种族、多元文化国家，新加坡对于思考华人新移民社会认同和跨国主义间不断变化的关系提供了重要个案。近年来中新两国合作不断深化，在带来巨大经济机遇的同时，也使当地社会对华人新移民更关注，推动并强化独特的新加坡华人身份认同成为新加坡族群政策的重中之重。

　　在新加坡“多元一体”的族群政策下，近十年来华人新移民的社会认同产生了怎样的变化？华人新移民的“本土化”与“跨国性”进程如何交织互动？中华文化如何影响华人身份认同的构建？新加坡南洋理工大学协理副校长暨南洋公共管理研究生院院长刘宏教授近日就此接受了中新社“东西问”专访。

　　现将访谈实录摘要如下：

　　中新社记者：新加坡“多元一体”的族群政策有怎样的背景、内容和特点？新加坡的“多元一体”与中华民族“多元一体”格局有何不同？

　　刘宏：我认为新加坡的族群政策体现了“多元一体”的特征和追求。“多元一体”这个概念是中国著名社会学家费孝通先生在20世纪80年代末期提出来的，他从三个层面阐述“中华民族多元一体格局”的特点：56个民族是基层，中华民族是高层；汉族在从分散的多元向一体转变过程中扮演了核心凝聚作用；不同层次的认同并行不悖，各自发展自身特点，形成多语言多文化的整体。

新加坡街头的春节灯光秀。Ore Huiying摄

　　新加坡的“多元一体”跟中国有些类似，但也存在显著差别。新加坡是中国以外唯一一个华人占多数的多元种族国家。华人占总人口的75%左右，但华人及其语言文化并未作为从多元到一体的凝聚者，新加坡在保留多元种族语言的基础上，采用英语作为通用语并以多元文化为核心来凝聚整个国家。易言之，新加坡的“多元一体”，“多元”是种族、语言、文化、宗教上的多元，“一体”是指一体的国家身份认同。这不仅是多元族裔社群融合的基础，也构成国家对新移民社群的总体政策框架。

　　新加坡政府的移民政策有两个逻辑，一是经济和人口逻辑，新移民可以补充对新经济发展战略至关重要的人力资本，也能协助应对持续的低生育率带来的挑战。二是政治和身份认同驱动的逻辑，它要求新加坡确保新移民紧密地融入本国具有多元种族特征的社会文化环境中。

　　以上述两种逻辑为考量，近年来新加坡政府制定了一系列针对新移民的政策，全力推动包括华人在内的新移民融入多元种族社会中，推动并强化独特的新加坡华人身份认同，同时也鼓励他们与中国及其他海外华人社群建立跨国商业网络。

　　中新社记者：华人新移民在建立独特的新加坡华人身份认同的过程中，同时面临“本土化”与“跨国性”两个进程，这两个进程如何交织互动？

　　刘宏：新移民移居海外后，同时面临着两个社会进程，即“本土化”与“跨国性”。本土通常指海外移民的移居地，本土化指华人移民因适应海外移居国社会而产生的一系列调适与变迁。跨国性是移民形成并维持其连接移居国与祖(籍)国的多重社会关系的机制和过程。

　　在新加坡，华人新移民的本土化与跨国性是并行不悖的，二者并非“零和游戏”，而是相互促进、彼此推动的。华人移民在努力融入移居国的同时，也在家庭、生活、事业和文化等方方面面与中国保持着密切的联系，但本土化与跨国性的深度和重要性并非完全相同，华人新移民还是以融入新加坡社会为主要导向和目标。

　　我们所说的“双重嵌入”是将社会学的“嵌入”这一概念置于移居国和祖(籍)国双重视野之下，探讨新移民的本土化和跨国性这两大进程如何彼此交织与互动。以新加坡华人群体中的新移民企业家为例，推动新移民企业家在新加坡和中国的双重嵌入的因素是多方面的。

　　一是新中两国相对开放和不断改善的移民政策。作为移民国家，新加坡一直在接受移民，随着新加坡移民人口不断增长，新加坡政府也加快推动新移民融入本土社会的步伐。二是新中两国相邻的地理因素和不断提升的经济合作环境。新加坡政府奉行开放型经济政策，注重与中国的经贸合作，对于华人新移民以及与中国在经济上联系互动持积极态度。近年来中国政府的招才引智和引资工作也不断完善，针对海外华人投资创业有一些扶持政策，鼓励他们参与中国的经济发展。三是新移民企业家与老一代华商相比，有更强的双重嵌入的意愿和能力。

　　中新社记者：新加坡华人社团在帮助华侨华人融入住在国社会和搭建与祖(籍)国联系方面分别起到怎样的作用？

　　刘宏：海外华人聚集区会自发形成华人自我管理的社会形式，组成华侨华人联合会、华商会、同乡会等社团。传统的华人社团大多是基于地域和亲缘成立的，而新移民社团成员来自中国不同区域，社会背景更多元化，也更具包容性，华人社团在帮助新移民融入住在国和联系祖(籍)国两方面都起到作用。

　　新加坡最大的华人新移民团体华源会成立于2001年，其使命包括协助会员更好地融入新加坡的多元种族社会、助推新加坡与中国的商业贸易合作等。我对华源会成立以来至2019年期间举办的263项活动进行定性和定量分析发现，与融入当地有关和与祖(籍)国有关的活动数量呈现增长趋势，但以前者更为显著。成立于2000年的新加坡天府会也有类似的发展轨迹。虽然天府是四川的别称，但其会员来自中国各地，天府会各类活动也注重将帮助会员融入住在国和加强会员与祖(籍)国的联系相结合。

　　作为全球化浪潮与跨界商业网络日益发展的一个方面，新移民社团也推动了制度化网络的建构。自1990年新中建交以来，特别是2001年中国加入世贸组织、2013年“一带一路”倡议提出后，两国经济关系发展迅速，中国成为新加坡最大贸易伙伴。新移民社团能更有效地推动两国间交往，在跨国商业网络建构过程中起到桥梁作用，使华人新移民企业家可以充分发挥了解两种制度、两种文化的优势，进而成为中国企业在地化的合作伙伴，同时将国外的一些先进经营管理理念带到中国。

华人在新加坡跳广场舞。朱迪锋摄

　　中新社记者：如何理解华人的“社会认同”？近十年来新加坡华人的社会认同产生了怎样的变化？中华文化如何影响华人身份认同的构建？

　　刘宏：谈到社会认同，其经典的定义是“一个社会的成员共同拥有的信仰、价值和行动取向的集中体现，本质上是一种集体观念，它是团体增强内聚力的价值基础”。进入21世纪以来，新加坡华人社群面临的关键问题就是身份认同问题，即如何在全球化时代、在这个多元种族和多元文化的国家中，塑造、培育和强化新加坡人的身份认同和内部凝聚力。

　　近十年来，在新加坡政治经济新常态的大背景下，华人新移民的社会认同发生了一些转变，在延续此前的多元性特征同时，其重心日益向本土认同转移。与此同时，祖籍地联系以及全球商业网络依旧发挥着不可忽略的作用。

新加坡中学生参观孙中山先生革命活动基地——新加坡晚晴园，了解辛亥革命历史。苏丹摄

　　这种变化其实是很自然的现象，大部分的新加坡华人在当地出生，与祖(籍)国和家乡的地缘联络有所减弱，但文化上的牵绊依然重要。例如，新加坡移民局2022年5月底取消了新生儿出生证上的父母籍贯标识，在接到很多民众特别是华人民众和社团的反馈后，移民局决定9月1日起把籍贯这一包含深厚历史文化意义的标识重新加上。

　　中华文化源远流长，对华人的影响是深刻且长久的，新加坡华人社会经过两百年的发展，其文化融入了住在国和东南亚的因素，呈现出本土化特点，形成了有特色的华人文化，表现在语言、文化、习惯、思维方式等方方面面。比如华人依然保持着过中国传统节日的习惯，但节俗中已融入了住在国文化特征(如捞鱼生的传统)；语言方面，新加坡华人日常使用华文时也会加入一些英文或马来语词汇等，逐渐形成植根于多元种族社会中的充满活力的新加坡华人文化。同时，政府也认同华人文化是新加坡社会很重要的组成部分，通过不同方式注重保留、传承和推广中华文化。(完)

　　受访者简介：

　　刘宏，新加坡南洋理工大学协理副校长、南洋公共管理研究生院院长、社会科学学院公共政策与全球事务系陈六使讲席教授。他的研究领域包括亚洲治理、中国与东南亚关系、国际移民和全球人才管理等。他已出版20多部专著和100多篇学术论文。中文近著包括《跨界治理的理念与亚洲实践》(2020)、《国际化人才战略与高等教育管理》(2020)、《亲爱的中国——移民书信与侨汇(1820-1980)》(2022)、《移动的边界——跨国文化、教育与认同的政治》(2022)。